デュシェンヌ型ジストロフィー、CNR「特定された新しいメカニズム」

デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、最も一般的な遺伝性筋疾患です。 最も影響を受けるのは主に男性の子供です。 

発症は早く、骨格筋に加えて、心臓、肺、脳などの多くの臓器も影響を受けます。 今日、この病状に利用できる治療法はまだありません。

Cnr-Icbの生体分子化学研究所の研究

ポッツオーリの国立研究評議会の生体分子化学研究所によって実現された、ネイチャーコミュニケーションズに発表された研究から良いニュースが届きます。

ヴィンチェンツォ・ディ・マルゾが率いるチームは、モデル動物において、 カンナビノイド 私たち自身の有機体によって生成されます。

「私たちは研究者と一緒に、化学的構造的および機能的観点から、エンドカンナビノイドとそれに関連する受容体および酵素のシステムを構成する分子の増え続ける数の研究に長年携わってきました」-Di Marzo 「多くの場合、私たちの研究は、このシステムの変化が、認知症、てんかん、急性および慢性の痛み、さまざまな形態の腫瘍など、神経学的な種類のさまざまな病状とどのように関連しているかを示しています。 臨床的観点から治療が不十分またはまったく治療できないそれらのいくつかについては、とりわけ、内在性カンナビノイドの機能を調節することによって作用する医薬品は、肯定的な結果をもたらしています。

の変更 内因性カンナビノイドシステム しかし、筋肉の病状はまだほとんど知られていません。

「私たちの研究はまさにこの側面に取り組んでおり、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの影響を受けた骨格筋に存在するエンドカンナビノイドの重要な変化、特に人間と動物の両方の横紋筋組織におけるCB1受容体の活動亢進を初めて発見しました。モデルは、研究プロジェクトを計画および実施したCnr-IcbのFabio ArturoIannottiが説明します。  

「さらに、この多動性を軽減できる医薬品を繰り返し投与することで、運動機能の部分的ではあるが有意な回復が得られ、動物モデルの炎症が軽減されることを示しました。」
この研究の他の協力者は、ナポリ国立研究評議会の遺伝生物物理学研究所、フェデリコXNUMX世大学の薬局、ローマのサンタルチア財団、ポズオーリのテレソン遺伝医学研究所、小児病院でした。ジェノヴァのガスリーニ。  

現在の治療法は何で構成されていますか？

今日、治療は主に強いものの消費に基づいています 抗炎症薬 症状を部分的に封じ込めることが可能であり、リスクベネフィット評価を実施することが困難な場合。

「特に興味深いのは、ディ・マルゾが述べているように、CB1受容体の拮抗薬が 筋幹細胞の成熟その機能不全は筋線維の再生を無効にし、同時に炎症の開始と病状に典型的な筋肉の変性を対比させます。 後者の効果は、「カンナビスサティバ」のいくつかの天然および非向精神性の単離されたカンナビノイドを利用した別の研究で私たちが見つけたものと似ています。
                                                                  
「実験モデルで得られた結果を解釈することは常に必要ですが、細心の注意を払って-ディマルゾは結論付けています-同様の科学的発見が筋肉病理の新しくより効果的な治療法への道を開き、異なる生活を提供できることを後援しますデュシェンヌ型筋ジストロフィーの影響を受けた患者への展望」。